Um estudo conduzido pelo Hospital Israelita Albert Einstein apresentou resultados promissores do primeiro ensaio clínico nacional com terapia CAR-T aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). A pesquisa marca uma etapa inédita ao demonstrar a viabilidade de desenvolvimento, fabricação e aplicação da tecnologia integralmente no Brasil para o tratamento de cânceres do sangue.
Os dados, apresentados no sábado (6/12) e publicados na revista científica Blood, acompanham a evolução de 11 pacientes com neoplasias hematológicas avançadas, refratárias a tratamentos convencionais. Após a intervenção, 81% dos participantes apresentaram resposta positiva à terapia, e 72% alcançaram remissão completa da doença.
“Trata-se de um marco histórico para a oncologia e a hematologia brasileiras. Com a fabricação nacional, deixamos de ser apenas compradores de tecnologia importada e passamos a produzir conhecimento e produtos de alto valor agregado. Demonstramos que é possível realizar CAR-T com qualidade, segurança e eficácia em um sistema de saúde com recursos limitados como o nosso”, afirmou o hematologista Nelson Hamerschlak, líder do estudo.
Tecnologia e limitações anteriores
A terapia CAR-T é uma forma avançada de imunoterapia personalizada, utilizada principalmente no tratamento de cânceres hematológicos. O procedimento consiste na coleta das células T do próprio paciente, que são geneticamente modificadas em laboratório para reconhecer e destruir células tumorais de forma mais eficiente.
Apesar do potencial terapêutico, o acesso à tecnologia sempre foi limitado no Brasil. A versão importada do CAR-T pode custar mais de R$ 2 milhões por paciente, além de exigir o envio das células para centros de produção nos Estados Unidos ou na Europa, o que implica logística complexa, custos elevados e riscos clínicos associados ao tempo de espera.
Com a produção nacional, esses obstáculos começam a ser superados. No estudo do Einstein, foram tratados pacientes com idades entre 9 e 69 anos. Metade apresentava linfomas de células B, enquanto os demais tinham leucemia linfoide aguda ou leucemia linfoide crônica. O intervalo entre a coleta das células e a infusão foi de 22 dias, aproximadamente metade do tempo observado em terapias importadas. A taxa de sucesso na fabricação das células modificadas foi de 100%.
As células CAR-T permaneceram ativas na circulação por até um ano, demonstrando estabilidade da terapia. Os efeitos adversos observados seguiram padrões já conhecidos: a maioria dos pacientes apresentou febre e sinais inflamatórios, e alguns relataram confusão mental ou sonolência. Todos os eventos foram manejados clinicamente e tiveram resolução completa após o tratamento adequado.
Impacto no acesso à terapia no Brasil
A fabricação local reduz riscos clínicos relacionados à demora no retorno das células tratadas e abre novas perspectivas de ampliação do acesso à terapia. Segundo Hamerschlak, o avanço pode permitir, no futuro, modelos mais amplos de utilização, inclusive no Sistema Único de Saúde (SUS).
“O verdadeiro legado deste estudo é a construção de uma rede nacional. O Einstein deverá se integrar a uma cooperação com instituições como Butantan, USP-Ribeirão, UFCE e Fiocruz/INCA, formando um ecossistema brasileiro de inovação em terapia celular. Esses aprendizados orientarão as próximas fases da pesquisa clínica, novos estudos em mieloma, o desenvolvimento de novas gerações de CAR-T e, principalmente, a incorporação responsável dessa tecnologia ao sistema de saúde brasileiro”, afirmou o pesquisador.
O Ministério da Saúde, entretanto, esclareceu que ainda não há previsão de incorporação da terapia CAR-T ao SUS. Segundo a pasta, qualquer inclusão depende do registro do produto na Anvisa e da posterior avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec), que analisa eficácia, segurança e custo-efetividade antes da aprovação.
O programa recebeu R$ 31,9 milhões em financiamento do Ministério da Saúde, um investimento considerado raro para terapias avançadas em fase inicial de desenvolvimento. A equipe já trabalha na fase II do estudo, prevista para ocorrer entre 2026 e 2027.
