O Ministério da Saúde anunciou uma medida histórica para o tratamento de doenças raras no Brasil: a incorporação da terapia gênica Zolgensma ao Sistema Único de Saúde (SUS). Trata-se da primeira vez que um tratamento desse tipo será disponibilizado na rede pública, voltado para crianças diagnosticadas com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 — uma condição genética rara e grave, que compromete funções vitais como a respiração, deglutição e os movimentos voluntários.
A decisão foi viabilizada por meio de um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho firmado com a farmacêutica Novartis, fabricante do Zolgensma. Isso significa que o pagamento pelo medicamento — que possui custo médio de R$ 7 milhões por dose — será realizado de forma escalonada e condicionada à eficácia da terapia em cada paciente. O modelo permite maior controle orçamentário e representa uma inovação no processo de aquisição de medicamentos de alto custo pelo SUS.
Quem será beneficiado
O Zolgensma será oferecido a crianças com até 6 meses de idade, diagnosticadas com AME tipo 1, e que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia. Estima-se que, dos 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, cerca de 287 apresentem a doença, de acordo com dados do IBGE.
Com a nova política, o Brasil se junta a um seleto grupo de seis países que oferecem o medicamento na rede pública de saúde.
Funcionamento do tratamento no SUS
A aplicação do Zolgensma será feita em 28 centros de referência do SUS, distribuídos por 18 estados brasileiros. Esses serviços especializados iniciarão o acolhimento dos pacientes e os exames preparatórios a partir da próxima semana. O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), que orientará o uso do medicamento, será publicado em breve.
O acordo entre o Ministério da Saúde e a Novartis estabelece o seguinte modelo de pagamento, vinculado ao desempenho da terapia:
- 40% do valor total na infusão da dose única;
- 20% após 24 meses, caso a criança apresente controle da nuca;
- 20% após 36 meses, caso a criança consiga sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio;
- 20% após 48 meses, se houver manutenção dos ganhos motores;
- O pagamento é suspenso em caso de óbito ou evolução para dependência permanente de ventilação mecânica.
Avanços e impacto na vida das famílias
A Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 é causada por uma mutação genética que afeta a produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem tratamento, a maioria das crianças com esse tipo de AME tem expectativa de vida inferior a dois anos.
Até então, o SUS já oferecia gratuitamente os medicamentos nusinersena e risdiplam, que atuam na estabilização da progressão da doença. Com a chegada do Zolgensma, o sistema público passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras aprovadas para AME tipo 1, marcando um avanço importante no cuidado integral a pacientes com doenças raras.
Segundo o Ministério da Saúde, mesmo antes da incorporação oficial, foram investidos aproximadamente R$ 1 bilhão para garantir o acesso ao Zolgensma por meio de ações judiciais e suporte especializado. Em 2024, mais de 800 prescrições de nusinersena e risdiplam já foram atendidas na rede pública.
Doenças raras no Brasil: desafios e evolução
No Brasil, uma doença rara é definida como aquela que afeta até 65 pessoas a cada 100 mil habitantes. Estima-se que existam mais de 5 mil condições raras, exigindo diagnósticos complexos e tratamentos específicos.
Entre 2022 e 2024, o número de consultas e exames ambulatoriais voltados para pacientes com doenças raras mais do que dobrou, saltando de 29.806 para 60.298 atendimentos no SUS. Além disso, 34% das tecnologias incorporadas ao sistema desde 2023 foram direcionadas a esse grupo de pacientes. Atualmente, o SUS oferece 152 medicamentos voltados ao tratamento dessas condições.
A inclusão da terapia gênica Zolgensma no SUS representa não apenas um avanço científico, mas também uma política pública inovadora, que alia cuidado com recursos públicos à entrega de tratamentos de última geração para quem mais precisa.
